Un Paese che non investe in ricerca, che non ha strutture produttive innovative, che manca di visione e politica industriale di largo respiro, che non si rinnova e non punta su futuro e innovazione, non solo è un Paese incapace di guidare il cambiamento, ma è soprattutto uno Stato che non può garantire le migliori soluzioni di cura e assistenza ai propri cittadini.
La pandemia lo ha messo in luce con estrema chiarezza, ma il contesto era certamente già evidente al settore nazionale delle biotecnologie, che da tempo chiede riforme e interventi, con una prospettiva temporale di lungo respiro, per permettere investimenti e azioni che puntino realmente al cambiamento e possano proiettare l’intero Paese verso un futuro migliore.
Per questo, per il secondo anno consecutivo, stiamo portando avanti il progetto “Biotech, il futuro migliore. Per la nostra salute, per il nostro ambiente, per l’Italia”, con l’obiettivo di costruire una visione condivisa, tra imprese biotech che operano in Italia, Istituzioni nazionali e stakeholder, delineando proposte operative per la crescita e lo sviluppo del settore delle biotecnologie in Italia, così come per la Ripresa e la Resilienza del Paese.
In questa cornice, abbiamo pubblicato il Quaderno, “Dal laboratorio al paziente: l’innovazione che serve alla salute”– seconda di tre pubblicazioni – dedicato alle Life Science. Il Quaderno riassume spunti, riflessioni, ma soprattutto propone azioni, immaginate e approfondite in occasione di due tavoli di lavoro a porte chiuse – il 27 maggio e il 21 giugno 2021 – che hanno visto confrontarsi Istituzioni, imprese, startup, enti di ricerca, stakeholder del mondo del biotech healthcare. Le tematiche affrontate durante i due tavoli di lavoro sono di grande attualità: ricerca clinica, proprietà intellettuale, produzione innovativa, governance farmaceutica, produzione innovativa e medicina territoriale. Insieme abbiamo analizzato i fattori critici che si riscontrano in Italia nelle diverse fasi del viaggio del prodotto biotech, sia esso diagnostico, vaccino, farmaco o terapia avanzata, dal bancone di laboratorio fino al letto del paziente. Il Quaderno è ora a disposizione dei decisori chiamati a guidare il cambiamento e la rinascita italiana in vista della prossima Legge di Stabilità.
Nel Paper presentiamo le principali priorità, provando anche a descrivere un’Italia al 2027, nella quale sono auspicabilmente realizzate una serie di riforme, a nostro avviso, necessarie e urgenti, riconducibili a quattro macroaree: Ricerca clinica, Produzione innovativa, Governance farmaceutica, Medicina territoriale
Ricerca clinica
Per quel che concerne la ricerca clinica, in Assobiotec riscontriamo delle criticità, già segnalate nel Paper Biotech 2020: di fatto, il quadro normativo attuale resta ancora poco favorevole, nonostante gli evidenti vantaggi nel facilitare gli investimenti nella ricerca clinica – fra i quali la possibilità di accedere anticipatamente a farmaci innovativi con rilevante beneficio per i pazienti -, la crescita costante nell’eccellenza degli specialisti coinvolti e i risparmi che raccoglie il SSN.
Ci auguriamo quindi, che entro il 2027, il problema dei tempi troppo lunghi che non permettono un pieno sviluppo di un’attività strategica per pazienti, SSN e per il Paese, venga risolto grazie al processo di riordino dei Comitati Etici, all’adozione di regole trasparenti nella gestione del conflitto di interessi, oltre che alla semplicità e a tempi congrui delle procedure amministrative, in linea con quanto previsto dal Regolamento Europeo per gli studi clinici.
Per il raggiungimento di questi risultati, sono necessari l’implementazione del regolamento UE 536/2014 e della Legge 3/2018 (Lorenzin) sulla sperimentazione clinica e una revisione che porti a un maggiore coordinamento e uniformità di tempi e modi. Fondamentale poi uniformare modalità e procedure (avere un modello per il consenso informato e uno per l’assicurazione, tempi definiti per l’approvazione, in caso di studio multicentrico, approvazione in capo solo a CE del centro coordinatore dello studio (PI)). Si auspica, inoltre, che le norme che regolano le tempistiche di approvazione di AIFA e dei CE siano rispettate e sottoposte ad audit valutativo costante da parte del Centro di Coordinamento Nazionale dei CE territoriali.
Si propone quindi la gestione trasparente di tutto quanto possa generare un conflitto di interessi, attraverso una modulistica semplice che permetta di dichiarare i rapporti di collaborazione, un registro online accessibile al pubblico dove rendere disponibile le predette dichiarazioni, utilizzando una tassonomia predefinita per poter classificare e confrontare adeguatamente le dichiarazioni – come avviene per esempio con la Policy 0044 di EMA, con la policy dell’OMS e di AIFA.
È urgente inoltre semplificare l’attuale normativa e le procedure di autorizzazione, allineandole a quanto previsto dal regolamento europeo di prossima attuazione. Solo i Paesi che avranno dimostrato di voler e saper investire in competenze, risorse, sburocratizzazione e velocità vedranno crescere la propria presenza nelle sperimentazioni cliniche internazionali.
Il tema dell’allineamento ai regolamenti comunitari è di particolare rilievo anche per la ricerca pre-clinica che, in linea con quanto definito dalla Direttiva 2010/63/UE, deve al più presto consentire la sperimentazione sugli animali ogni qual volta non sia possibile ricorrere a metodi alternativi.
Produzione innovativa
La produzione nazionale avviene oggi per lo più in stabilimenti datati (anche se in gran parte ammodernati). E spesso i processi decisionali per ottenere le autorizzazioni necessarie per l’apertura di nuovi stabilimenti produttivi e lo sviluppo e utilizzo di nuovi farmaci, sono duplicati a livello regionale e locale.
La produzione nazionale attuale è infatti fortemente incentrata su principi attivi di sintesi chimica e su farmaci off patent, ovvero medicinali che hanno perso la copertura brevettuale.
Bisognerebbe muoversi per tempo nella direzione che ci indica l’evoluzione dello scenario mondiale: produzione biotecnologica, anticorpi monoclonali, proteine ricombinanti, vaccini, terapie avanzate, ingegneria genetica, tecnologie CAR-T e CRISPR, gene editing, etc. Quando le produzioni più tradizionali e con margini meno remunerativi si sposteranno verso Paesi a più basso costo del lavoro, l’Italia dovrà trovarsi pronta ad affrontare le nuove sfide, facendo leva sulle sue eccellenze e sull’esistenza di un tessuto produttivo di primo livello.
Entro il 2027 auspichiamo quindi un’industria farmaceutica nazionale riposizionata sulla frontiera dell’innovazione in grado di attrarre nel Paese nuovi siti industriali bio-farmaceutici. Ma come farlo?
Attraverso una migliore collaborazione pubblico-privato, che permetta di condividere i rischi nelle diverse fasi di sviluppo di un farmaco lungo l’intera filiera; con misure fiscali per incentivare investimenti in innovazione e produzione; favorendo la digitalizzazione, l’innovazione dei poli e dei processi produttivi; applicando senza restrizioni le norme europee per le autorizzazioni agli stabilimenti produttivi, a partire dalle facility GMP.
Non solo, anche attraverso la costruzione di un ecosistema Paese che garantisca prevedibilità delle norme, snellimento della burocrazia, accelerazione dei processi decisionali, regolamentazione competitiva rispetto agli altri Paesi europei. Necessario un quadro normativo più chiaro, semplice e competitivo per le autorizzazioni a tutti i livelli, dalla sperimentazione all’accesso all’innovazione che si fa prodotto, passando per gli impianti produttivi.
Governance farmaceutica
La Legge di Bilancio per il 2021, ferma restando la percentuale del 14,85% per la spesa farmaceutica rispetto al fondo sanitario indistinto, ha rimodulato i tetti di spesa farmaceutica a favore della spesa per acquisti diretti, riducendo il tetto della spesa convenzionata dal 7,96% al 7,00% e aumentando il tetto per gli acquisti diretti al 7,85 % dal 6,89%.
Ma in Assobiotec crediamo che un sistema sottofinanziato nella sua componente ospedaliera – dove di fatto l’utilizzo dei farmaci è strettamente monitorato e dove vengono inseriti la maggior parte dei farmaci innovativi – può finire per limitare l’accesso alle terapie appropriate da parte dei pazienti. Di qui l’importanza del riconoscimento del valore dell’innovazione farmaceutica, operato attraverso la previsione di risorse addizionali dedicate ai farmaci innovativi – oncologici e non.
Grazie alla Legge di Bilancio e al pieno utilizzo delle risorse per la spesa farmaceutica pubblica con una rimodulazione dei tetti di spesa per farmaci (spesa convenzionata e spesa per acquisti diretti) e a nuovi modelli di finanziamento e pagamento delle terapie avanzate sarà possibile, entro il 2027, garantire il pieno utilizzo delle risorse destinate alla spesa farmaceutica pubblica, oltre che la loro equa allocazione, tutelare il valore dell’innovazione farmaceutica (riconosciuto in termini socioeconomici e garantito attraverso un adeguato finanziamento) e individuare innovativi modelli di finanziamento e pagamento delle terapie avanzate.
Medicina del territorio
Per consolidare diagnosi e prevenzione, assicurare continuità terapeutica, decentralizzare il percorso di presa in carico dei pazienti cronici, in una logica di sanità di prossimità con personale selezionato e formato, sistemi informatizzati e disponibilità di dati sarà necessario entro il 2027:
- rafforzare la diagnosi e la prevenzione, soprattutto per i tumori e per quelle malattie dove la diagnosi precoce gioca un ruolo fondamentale, comprese le Malattie Rare;
- garantire la continuità terapeutica anche attraverso la distribuzione per conto e l’home delivery;
- modificare i percorsi terapeutici nell’ottica di una de-ospedalizzazione di quei momenti a bassa e/o media intensità di cura applicando anche ad altre patologie, ad esempio a quelle neurologiche, il modello del progetto pilota S.M.A.R.T. Care (Soluzioni e Metodi Avanzati di Riorganizzazione Territoriale in sanità) avviato in ambito oncologico. Il progetto prevede, nello specifico, di ottimizzare la qualità dell’assistenza, l’appropriatezza organizzativa e la sostenibilità.
- predisporre di personale selezionato e formato, con particolare riferimento ai medici di base;
- usufruire di sistemi informatizzati e disponibilità di dati per gli addetti ai lavori attraverso un rafforzamento dei sistemi informativi, e in particolare del Fascicolo Sanitario Elettronico, e la definizione di una efficace Health Data Governance, per abilitare l’utilizzo secondario dei dati sanitari a fini di cura, ricerca e programmazione.
Crediamo quindi che qualcosa di positivo stia decisamente già accadendo. Oggi siamo a un bivio cruciale ed è il momento, come sistema Paese, di scegliere di seguire finalmente la strada dell’innovazione. Abbiamo, grazie al Next Generation EU e al PNRR, risorse mai viste prima e un’attenzione delle Istituzioni e dell’opinione pubblica su diverse priorità sulle quali da anni chiediamo interventi di policy.
Sono tanti i segnali incoraggianti per lo sviluppo del settore che stanno arrivando: l’innalzamento del credito d’imposta da 4 a 20 milioni, la nuova identità e missione data dal MISE a Fondazione Enea Biomedical Tech con anche l’idea di raddoppiare la dotazione della Fondazione, mettendo altri 400 milioni a disposizione delle startup focalizzate sul biotech. E ancora la detassazione del capital gain per chi investe in startup e PMI innovative, solo per citarne alcuni.
Riscontriamo grande attenzione e allineamento da parte del Governo su temi che Assobiotec porta avanti da anni: la necessità di rilanciare la ricerca italiana, il finanziamento dell’intera filiera dell’industria farmaceutica innovativa – dalla ricerca, alla sperimentazione clinica, fino alla produzione di massa -, l’importanza di avere un’industria forte e autosufficiente, regole più semplici e procedure snelle, l’urgenza di creare un ambiente istituzionale ed economico in grado di attrarre gli investitori esteri, l’improcrastinabile bisogno di avere regole scritte bene e uffici forti, capaci di garantire risposte celeri ed efficaci: sono tutti temi dei quali oggi l’agenda politica sembra aver preso finalmente coscienza.
Tutti segnali incoraggianti, che fanno ben sperare e che ci fanno dire, con un pizzico di orgoglio, che i semi che in questi anni abbiamo gettato, hanno finalmente la possibilità di germogliare, fermo restando una rapida implementazione delle necessarie riforme, a partire dalla semplificazione burocratica che oggi frena pesantemente il settore biotecnologico italiano.
