Negli ultimi anni, l‘intelligenza artificiale (AI) ha dato un significativo contributo nel campo della scoperta di farmaci, promettendo di rivoluzionare un processo noto per la sua complessità, durata e costi elevati. La crescente adozione delle tecniche AI ha portato alla scoperta di numerosi farmaci e vaccini, ma sorgono ancora interrogativi riguardo al successo di queste molecole nelle fasi cliniche.
Tassi di successo dei farmaci scoperti attraverso l’IA: l’analisi BCG
Un’analisi preliminare condotta dai ricercatori del Boston Consulting Group ha cercato di rispondere a queste domande, esaminando i tassi di successo dei farmaci scoperti attraverso AI nelle diverse fasi dei trial clinici. In Fase I, l’analisi ha rivelato che le molecole scoperte tramite AI hanno un tasso di successo dell’80-90%, significativamente superiore alla media storica dell’industria farmaceutica, che si attesta intorno al 40-65%.
Questo suggerisce che l’AI è estremamente efficace nel progettare o identificare molecole con proprietà farmacologiche adeguate. Tuttavia, in Fase II, il tasso di successo scende al 40%, un dato in linea con le medie storiche dell’industria. Questo implica che, mentre l’AI dimostra un buon potenziale nelle prime fasi di sviluppo dei farmaci, ci sono ancora margini di miglioramento nelle fasi successive, dove la prova del concetto biologico o meccanicistico diventa cruciale.
Le promesse dell’IA in campo farmaceutico
La scoperta di farmaci è un processo intrinsecamente rischioso e lungo, che spesso necessita di un periodo che va da quattro a sei anni per identificare nuovi piccoli molecole e, talvolta, un periodo inferiore per farmaci biologici e vaccini, ma sempre con un alto grado di complessità e rischio.
Le tecniche AI promettono di accelerare questo processo attraverso vari approcci innovativi.
Tra questi, vi sono i grafi di conoscenza per analizzare dati OMICs e identificare target farmacologici e biomarcatori, l’uso di AI generativa per progettare piccole molecole, l’ottimizzazione del design di anticorpi e altre proteine mediante algoritmi di previsione strutturale come AlphaFold, e il riposizionamento dei farmaci esistenti.
Qualità delle molecole scoperte tramite AI e sicurezza ed efficacia nei trial clinici
L’adozione di tecniche AI nell’industria farmaceutica è cresciuta esponenzialmente. Nel 2024, tutte le principali venti aziende farmaceutiche avevano annunciato iniziative nell’ambito dell’AI, molte delle quali in collaborazione con aziende biotecnologiche specializzate in AI. Queste collaborazioni hanno visto un aumento significativo in termini di numero e dimensioni negli ultimi cinque anni. Nonostante i progressi, permangono numerosi interrogativi, in particolare riguardo alla qualità delle molecole scoperte tramite AI e alla loro sicurezza ed efficacia nei trial clinici.
La analisi di Boston Consulting ha esaminato le pipeline di oltre 100 aziende biotecnologiche native dell’AI, identificando 75 molecole entrate in clinica dal 2015, di cui 67 ancora in fase di sperimentazione nel 2023. Questo numero è cresciuto esponenzialmente con un tasso di crescita composto annuo superiore al 60%.
La maggior parte delle molecole scoperte tramite AI si trova attualmente in Fase I, con alcune già avanzate alla Fase II e oltre. Queste molecole coprono una vasta gamma di aree terapeutiche, con una predominanza in oncologia, che rappresenta circa il 50% delle molecole AI in Fase I e II. Anche le modalità di scoperta si sono diversificate: inizialmente dominavano le molecole riposizionate tramite AI, ma dal 2020 altre modalità di scoperta, come le “piccole molecole”, i vaccini e gli anticorpi scoperti tramite AI, hanno preso piede.
Tassi di successo clinico delle molecole AI-discovered
Un’analisi preliminare dei tassi di successo clinico ha rivelato che, su 24 molecole AI-discovered che hanno completato la Fase I, 21 sono risultate di successo, suggerendo un tasso di successo dell’80-90%. Questo dato è significativamente superiore alle medie storiche del settore, comprese tra il 40% e il 65%. Tuttavia, in Fase II, solo quattro delle dieci molecole AI-discovered hanno avuto successo, un dato in linea con le medie storiche del 30-40%.
È importante notare che questa analisi ha alcune limitazioni. Il campione è piccolo, soprattutto per i tassi di successo clinico, e i dati potrebbero cambiare man mano che diventeranno disponibili nuove informazioni nei prossimi anni. Inoltre, l’analisi si concentra solo sulle molecole provenienti da aziende biotecnologiche native dell’AI e non include quelle scoperte internamente dalle grandi aziende farmaceutiche, rendendo i dati non completamente esaustivi ma rappresentativi.
Implicazioni dei risultati e potenziali benefici
Le implicazioni di questi risultati sono significative. Se i tassi di successo osservati per le molecole AI-discovered in Fase I e II si manterranno nel tempo e se si combinano con i tassi di successo storici della Fase III, la probabilità di successo complessivo di una molecola attraverso tutte le fasi cliniche potrebbe raddoppiare, passando dal 5-10% al 9-18%. Questo miglioramento potrebbe portare enormi benefici, permettendo alle aziende di raggiungere gli stessi obiettivi con meno risorse e costi, o di aumentare il numero totale di nuovi farmaci lanciati con le stesse risorse.
Tecniche AI per migliorare le performance cliniche
Oltre a ciò che è già osservabile, ci sono ragioni per credere che le tecniche AI potrebbero ulteriormente migliorare le performance cliniche, specialmente nelle Fasi II e III. Gli sforzi sono particolarmente concentrati sulla generazione di dati OMICs e fenotipici, sulla trascrizione inversa, sui modelli derivati dai pazienti e sull’applicazione di grandi modelli linguistici per una migliore analisi dei dati sulle malattie.
L’analisi Boston Consulting offre una prima panoramica del potenziale delle molecole scoperte tramite AI nei trial clinici e forse uno sguardo sul futuro della R&S.
Man mano che emergeranno ulteriori risultati clinici per le molecole AI-discovered, sarà interessante osservare come le tecniche AI impatteranno sulla produttività della R&S complessiva, portando potenzialmente a medicinali più innovativi, sviluppati in modo più rapido ed economico.
